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药物按需设计意义重大

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越来越多的研究表明,很多药物对一些患者的疗效很显著,但对另一些患者却可能产生很强的副作用。如他汀类的降血脂药物就只对84%的患者有治疗效果,而对16%的患者无效。广泛用于治疗心血管疾病的硝酸甘油,对于许多东方人却根本没有作用,所以按需设计药物临床意义重大。
例如,肿瘤实际上是基因组改变的一种疾病,肿瘤的发生发展是个复杂的过程,造成肿瘤的原因可以非常不同,同样的乳腺癌会是由于不同的基因突变造成的。同时,同样的病人用同样的药物进行治疗,效果也可能不一样。一些患有特定心血管疾病的病人需要使用抗血凝剂。但对某些病人来说,这种药物会产生严重的副作用,这使得医生在选择药物上处于两难境地。随着基因技术的进步,目前医学家已经发现,该问题是由人体的基因变异造成的,它能使人体产生一种与抗血凝剂完全不相容的酶,从而使药物产生副作用。发展基因个体化医疗,就可以选择合适的疗法和药物来避免临床上的弊端。
人类基因组蕴涵有人类生、老、病、死的绝大多数遗传信息,读出它将为疾病的诊断、新药物的研制和新序法的探索带来革命性的变革,因此破译人类基因组又被比喻为生物学的“圣杯”。10多年来,参与该项目的1000多名各国科学家通力合作,使破译生命密码的进程不断加快。尽管每个人身上都有基因,但直到19世纪末,特别是近50年来,随着DNA双螺旋结构等一系列重要发现,科学家们才开始逐渐能够通过研究基因来揭开生命的奥秘。
正是由于药物基因组学潜在的巨大商机,美国领衔的人类基因组计划从1998年起改变了单纯的30亿个碱基测序,而是将人群的基因多态性(SNP)研究作为一个重要内容,2003年又系统推出了人类基因组单倍型研究计划,通过不同种族和民族的400个体的SNP单倍型比较,系统研究人类基因组的差异,该研究将为药物基因组学研究和基因预测学奠定坚实的基础。日本不甘落后,也迅速启动了日本的SNP研究计划,1999年投资40亿元,计划在未来四年内再投资160亿元。我国也相应开展了基于中华民族基因组SNP及其单倍型的研究计划,重点分析比较中华民族数千个基因的SNP及其单倍型。
总部设在美国马里兰州罗克维尔的塞莱拉基因组技术公司表示,它在基因代码测序和排序方面的实力不亚于政府部门,其目标是成为世界最大的基因组信息提供商。该公司宣称,将建立一些巨大的数据库,详细说明人类以及其他一些生物的基因组成。目前的趋势表明,许多大的制药公司最终都会与塞莱拉公司签订购买信息的协议。

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