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基因个体化市场需求是推动力

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为了加快开发,目前世界上几乎所有大型制药公司都成立了药物基因部门。葛兰素史克公司的研究人员最近分析了服用该公司生产的 Ziagen 的病人的基因信息,目的是了解为什么会有近 5% 的患者在服用该药后出现了剧烈的过敏反应。结果,他们发现有两种基因与这种副作用有关。
个体化药物是指患者所服用的每一片药物都是根据自己的基因构成定制的,事实上,为具有相同基因组合的人研制专门的药物已经成为现实。在美国,除了1998年获准销售的赫赛汀之外,诺华公司的Gleevec也是其中之一,Gleevec适用于因基因变异导致白血球过量的白血病患者,其功效是能够关闭导致细胞癌变的基因。
日本制药公司踌躇满志,为完成3年前出台的研究课题“关于日本人的药物动态基因的解析与应用”,日本业界计划在5年内投100亿日元。与此同时在大学医院的合作下采集约1000名日本人的血液,对其基因的碱基排列差异进行研究,查明约160种与药物效用及副作用有关的碱基排列差异,然后以这些数据为线索研究开发适合于个人体质特点的药物。日本业界认为,尽管商业化操作尚须时日,但鉴于国际竞争已拉开序幕,企业应该积极争取主动。
从制药业的角度来看,目前是进入该领域的最佳时机。一些大型制药公司将目标集中在可以大量生产大众化的、年销售额可以超过20亿美元的畅销药物,尽管这种模式运作成本高,而且充满风险。据美国克里夫兰市场咨询公司最近的调查报告显示,在未来20年内,个体化药物的销售额将达到大制药公司营业总额的3/4以上。
作为世界上最早发展个体化医疗的国家,美国食品与药物管理局于2005年3月构建了一个审核、批准基因类处方药的工作框架:公布了一系列人们期待已久的指导方针,规定制药公司在提交新药的审核申请时,如何正确地把参与临床实验的患者的基因数据附在申请中,以及何时提交这些数据。近5年来,超过200种药物的申请中附有此类数据。在新原则的指导下,这个数字有望在今年翻一番。

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